GC녹십자, 세계심포지엄에서 리소좀축적질환 관련 치료제 개발 동향 발표

/GC녹십자
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[마이데일리 = 구현주 기자] GC녹십자가 세계심포지엄에서 리소좀축적질환(LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다.

리소좀은 작은 지질 주머니 안에 각종 가수분해효소가 들어있는 세포 내 소기관이다. 리소좀 관련 질환은 대부분 리소좀 안에 있어야 할 분해 효소 중 하나가 결핍돼 나타나는 병이다.

세계심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가가 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다. 올해는 지난 4~9일 미국 샌디에고에서 진행됐다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 3상 임상시험 결과를 구두 발표했다.

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 발현되다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 70~80명으로 알려져 있다.

헌터라제는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제다. 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 IDS 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선한다.

이번 3상은 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상의 헌터증후군 환자를 대상으로 진행하였다. 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교하였을 때 6분 보행 검사와 요로 클리코사미노글리칸의 기저치 대비 변화량에서 통계적으로 유의미한 수치를 보여 우월성을 입증했다.

GC녹십자 관계자는 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 확장해, 희귀질환 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.

구현주 기자 winter@mydaily.co.kr
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