GC녹십자, 희귀출혈질환 치료제 후보물질 FDA 희귀의약품 지정

[마이데일리 = 구현주 기자] GC녹십자는 자체 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질(GC1126A)이 FDA(미국 식품의약국)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.

통상 희귀의약품 지정시 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 또한 허가 승인시 시판허가일로부터 7년 간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.

TTP는 100만명 중 3~11명에서 발생하는 희귀출혈질환이다. 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름을 차단한다. 발병 기전은 단백질 분해 효소 ‘ADAMTS13’ 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다. GC1126A는 ADAMTS13 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

구현주 기자 winter@mydaily.co.kr
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